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Health Technology Assessment per le terapie avanzate

La diffusione delle terapie avanzate impone nuove implicazioni dell'HTA e un cambio di paradigma nella valutazione della spesa farmaceutica.

La valutazione delle tecnologie sanitarie (Health Technology Assessment – HTA) è un processo multidisciplinare che sintetizza le informazioni sulle questioni cliniche, economiche, sociali ed etiche connesse all’uso di una tecnologia sanitaria, in modo sistematico, trasparente, imparziale e solido.

Il suo obiettivo è contribuire all’individuazione di politiche sanitarie sicure, efficaci, incentrate sui pazienti e mirate a conseguire il miglior valore.

Il sistema HTA assume una connotazione ancora più centrale nella valutazione dei trattamenti innovativi, primi fra tutti quelli rappresentati dalle terapie avanzate.

HTA: su cosa si fonda

Il processo di valutazione delle tecnologie sanitarie si basa su evidenze scientifiche considerate per specifiche tipologie di intervento sanitario su determinate popolazioni di pazienti, confrontando gli esiti e i risultati con quelli di tecnologie sanitarie di altro genere o con lo standard di cura corrente.

Tale processo considera principalmente 2 aspetti:

  • Clinici: problema di salute e uso attuale della tecnologia, caratteristiche tecniche, sicurezza ed efficacia clinica;
  • Non clinici: costi ed efficacia economica, aspetti etici, organizzativi, sociali e legali.

Le tecnologie oggetto di valutazione possono essere farmaci, dispositivi medici, vaccini, procedure e, più in generale, tutti i sistemi sviluppati per risolvere un problema di salute e migliorare la qualità della vita.

HTA e terapie avanzate

Per continuare a garantire l’universalità del Servizio Sanitario Nazionale, è fondamentale facilitare la traduzione dei progressi scientifici innovativi in tecnologie che soddisfino adeguate normative, velocizzino l’accesso dei pazienti a terapie efficaci e che siano, altresì, economicamente sostenibili.

L’HTA nasce proprio per fornire una risposta operativa al divario tra le risorse limitate del SSN, la crescente domanda di salute e l’innovazione tecnologica. Divario che corre il rischio di aumentare con l’avvento dei medicinali per terapie avanzate (ATMP) che costituiscono un cambiamento epocale nel concetto di cura, che diventa paziente-specifica con grandi benefici clinico-terapeutici.

Terapie avanzate: la classificazione

Gli ATMP (ad oggi 8 rimborsati in Italia ma tanti altri sono già approvati e/o in attesa di approvazione EMA) sono medicinali biologici, classificati in quattro gruppi principali:

  • Medicinali di terapia genica: permettono di regolare, riparare, sostituire, aggiungere o eliminare una sequenza genetica.
  • Medicinali di terapia cellulare somatica: cellule o tessuti manipolati in modo rilevante così da modificarne le caratteristiche biologiche, le funzioni fisiologiche o le proprietà strutturali o che non sono destinati ad essere utilizzati per le stesse funzioni originarie nell’organismo. Possono essere di origine autologa (derivati dal paziente stesso), allogenica (ottenuti da un donatore) o xenogenica (derivati da un donatore di una specie animale differente dall’uomo).
  • Medicinali di ingegneria tessutale: cellule o tessuti che sono stati sottoposti ad una rilevante manipolazione o non destinati ad essere utilizzati per le stesse funzioni originarie nell’organismo, con lo scopo di riparare, rigenerare o sostituire tessuti umani.
  • Medicinali per terapie avanzate combinate: contengono uno o più dispositivi medici come parte integrante del medicinale a base di cellule o tessuti.

Terapie avanzate: le implicazioni dell’Horizon Scanning

Nell’ambito della valutazione delle tecnologie sanitarie si distingue il processo di Horizon Scanning, che mira all’individuazione, in maniera prospettica e previsionale, delle tecnologie sanitarie in fase di sviluppo che potrebbero avere un impatto rilevante sui pazienti, sulla sanità pubblica o sui sistemi sanitari.

Proprio in questo contesto, dove il valore e l’impatto delle terapie avanzate per i pazienti ed i Servizi Sanitari sono amplificati, l’Horizon Scanning potrebbe rappresentare un processo ancor più determinante, da valorizzare (considerando anche il rapido sviluppo e le relativamente brevi tempistiche di accesso al mercato di queste nuove terapie).

Terapie avanzate: un paradigma nuovo per l’HTA

Inoltre, un aspetto importante che cambia l’orizzonte di valutazione delle terapie avanzate è dato dal fatto che l’efficacia clinica e l’impatto economico cambiano radicalmente nelle fasi successive all’approvazione e alla commercializzazione. Di conseguenza, i metodi tradizionali per l’analisi costo-efficacia potrebbero non essere appropriati.

In particolare, per far emergere il risparmio in termini di costi rispetto agli standard di cura tradizionali, sarebbe opportuno ricorrere a dati di Real-World (RWD, Real World Data). Questi infatti, potrebbero evidenziare uno dei valori aggiunti delle terapie avanzate nell’evitare i costi, anche di ospedalizzazione, soprattutto nel lungo termine.

Gli attuali sistemi di valutazione, spesso focalizzati sui risultati degli studi clinici randomizzati, farebbero fatica a cogliere questo aspetto. Prendere in considerazione solo il costo iniziale di un trattamento e soffermarsi sui benefici a breve termine penalizzerebbe le terapie avanzate per le quali i vantaggi a lungo termine rappresentano il vero punto di forza.

Accesso alle terapie avanzate e MEA

Infine, un’altra importante sfida da affrontare è l’accessibilità, sollevata soprattutto dalla disponibilità economica di chi deve rimborsare la terapia.

A tal proposito, sarà importante sviluppare e implementare nuovi Managed Entry Agreements (MEA), modelli di rimborso condizionato, flessibili e diversificati, in grado di gestire queste nuove e dispendiose tecnologie conciliando aspetti finanziari e clinici, per garantire la sostenibilità del sistema, la competitività per le aziende e soprattutto l’accesso rapido al farmaco per i pazienti.

Terapie avanzate: spendere meno o spendere meglio?

La diffusione degli ATMP spingerà inevitabilmente gli operatori sanitari e i policy-maker a passare da uno spendere meno ad uno spendere meglio.

Questo può realizzarsi valorizzando tutti gli strumenti che incrementano l’efficienza del sistema:

  • Maggior utilizzo di farmaci a brevetto scaduto.
  • Criteri più selettivi per la rimborsabilità sulla base di dati scientifici robusti.
  • Valutazione economica dei farmaci.
  • Miglioramento dell’appropriatezza e aderenza terapeutica.
  • Elaborazione di specifici Percorsi Diagnostico-Terapeutici Assistenziali (PDTA).

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