Il 17 febbraio la Food and Drug Administration statunitense ha approvato SYFOVRE, il farmaco per il trattamento dell’atrofia geografica. Questa decisione si basa sui risultati positivi degli studi di Fase III OAKS e DERBY a 24 mesi su una popolazione ampia e rappresentativa di pazienti, studi internazionali ai quali ha partecipato attivamente la Fondazione Bietti.
L’atrofia geografica (GA) è una forma avanzata di degenerazione maculare senile e porta alla perdita progressiva e irreversibile della vista, compromettendo gravemente l’indipendenza e la qualità della vita dei pazienti e rendendo difficile anche la partecipazione alle attività quotidiane.
La dottoressa Monica Varano, direttrice scientifica dell’IRCCS Bietti, afferma che “Nelle persone affette da GA, i fotorecettori, che sono cellule fotosensibili, si deteriorano nella macula, una porzione centrale della retina responsabile della visione centrale e della percezione dei colori. Questo danno inizia nella forma di piccole areole che si sviluppano poi in aree più grandi; una persona con degenerazione maculare senile precoce può avvertire problemi con la lettura o la visione notturna. Alla fine, se la malattia progredisce a stadi avanzati, si svilupperanno punti ciechi permanenti, chiamati scotomi, al centro del campo visivo”.
Si ritiene che la disregolazione del sistema del complemento, una cascata enzimatica che partecipa al processo di difesa contro le infezioni, giochi un ruolo fondamentale nella genesi di questa patologia. “L’eccessiva attivazione della cascata del complemento provoca la distruzione di cellule sane, che può portare all’insorgenza o alla progressione di molte malattie, tra cui la GA – prosegue la dottoressa Monica Varano – Proprio le diverse fasi della cascata del complemento sono state il principale target dei trial internazionali di questi ultimi anni.”
La ricerca ha fatto passi in avanti per il trattamento di questa patologia invalidante e la Fondazione Bietti IRCCS, l’unico Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico dedicato all’oftalmologia in Italia, ha dato il suo prezioso contributo partecipando attivamente a studi internazionali di Fase 3, grazie ai quali è stato scoperto un innovativo trattamento per l’atrofia geografica, il primo e unico approvato dalla Food and Drug Administration. Una scoperta importante e che può portare a salvare la vista a milioni di persone.
SYFOVRE è una terapia iniettiva intra-vitreale a base di Pegcetacoplan, una molecola che inibisce la scissione del fattore C3 del sistema del complemento in C3a e C3b. Negli studi OAKS e DERBY, questo trattamento ha ridotto il tasso di crescita della lesione GA rispetto al gruppo di controllo e ha dimostrato effetti di trattamento crescenti nel tempo, con il beneficio maggiore (riduzione fino al 36% della crescita della lesione con il trattamento mensile in DERBY) che si è verificato tra i mesi 18-24. Il suo profilo di sicurezza è ben dimostrato dopo 12.000 iniezioni.
SYFOVRE è approvato per pazienti con atrofia geografica o senza coinvolgimento subfoveale, che sono circa 5 milioni nel mondo.
Anche l’EMA, Agenzia europea per i medicinali, sta esaminando una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per SYFOVRE, con una decisione prevista per l’inizio del 2024.
